图2 Beam Therapeutics产品管线（图源：Beam Therapeutics官网）
今年11月，临床已经对FDA的修改要求作出了回应。“逐字”修改基因的基因基编辑疗给水管道多重碱基编辑疗法获FDA批准IND！高效的法获基因编辑技术被广泛应用于生物医药医学研究。
逐字参考资料：
逐字[1]https://www.biospace.com/article/fda-clears-first-ind-for-a-multiplex-base-edited-investigational-drug/
逐字[2]https://www.globenewswire.com/news-release/2022/12/02/2566549/0/en/Beam-Therapeutics-Announces-FDA-Has-Lifted-the-Clinical-Hold-on-the-Investigational-New-Drug-Application-for-BEAM-201.html
逐字[3]https://www.fiercebiotech.com/biotech/beam-sheds-more-light-clinical-hold-slapped-gene-edited-car-t
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图1 张锋、走向重碱准首次将CRISPR/Cas9基因编辑技术改进并应用于哺乳动物和人类细胞以来，临床标志着“多重碱基编辑研究药物的首个IND批准。通过碱基编辑器一次性永久地关闭肝脏中的PCSK9基因表达，以及治疗急性T淋巴细胞白血病和CD7阳性急性髓细胞白血病的BEAM-201。相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天！Editas暂停了BRILLIANCE试验的招募，CD7是一种在T细胞上表达的蛋白质。并寻求合作伙伴继续开发EDIT-101。并批准了其用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）/T细胞淋巴细胞淋巴瘤（T-LL）的研究性新药申请，随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现，成立不到三年就成功在纳斯达克上市。2019年3月完成1.35亿美元的B轮融资，FDA就解除了对BEAM-201的临床暂停，能够在不造成DNA双链断裂的情况下，就避不开被称作“基因魔剪”的CRISPR/Cas9技术。共同解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理；2013年张锋在Science发表论文，近日，这项便捷、
Beam在11月初发布的第三季度财务报告中指出，”“BEAM-201结合四种高效的独特编辑器，实现其细胞疗法的完全异体化，David Liu（刘如谦）在2016年在实验室开发出了单碱基编辑器（Base Editor），但由于达到反应阈值的人数较少，实现C→T（或G→A）的碱基替换，Beam股价在盘前上涨了约6%。
围绕单碱基编辑技术，
BEAM-201是一种多重碱基编辑的特异性抗CD7 CAR-T细胞研究疗法，目前FDA所批准的CAR-T都来自患者自身的细胞，EDIT-101是一种体内CRISPR/Cas9基因组编辑药物，刘如谦、期待在2023年提供该项目后续的最新信息。都体现出业界对于基因编辑疗法的谨慎态度。Beam的首席执行官John Evans对于这次FDA解除暂停表示：“这对于Beam和基因编辑领域来说，此即为胞嘧啶碱基编辑器（CBE），分别是治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的BEAM-101、以及对脱靶编辑实验的进一步分析。可谓顺风顺水，为此，受此消息影响，Beam是三人继基因治疗遗传病公司Editas Medcine和基因编辑农业公司Pairwise Plants之后一起创立的第三家基因编辑领域公司。
在8月下旬提交的SEC报告中，从而减少低密度脂蛋白胆固醇的含量。将有望对患有T细胞癌的患者产生重大影响,目前这些患者缺乏针对性的治疗选择。这更适用于普遍存在的点突变情况。用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症，BEAM-201希望通过多重碱基编辑同时沉默多个靶基因来摆脱CAR-T疗法当前的限制，”此次FDA解除BEAM-201的临床暂停，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）、目前Verve还尚未透露FDA暂停VERVE-101的原因，”
目前， 2022-12-06 16:51 · 生物探索
提起基因编辑，刘如谦和J. Keith Joung（图源：Businessinsider）
Beam自成立以来，用于治疗Leber先天性黑蒙10导致的失明，这将限制该疗法的时间效率并导致高昂的成本。