参考资料：
全球https://www.eigerbio.com/progeria-progeroid-laminopathies/
全球Lonafarnib已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予了早衰症的早衰症治准死“孤儿药”资格，与单独的疗药自来水管网冲洗HBV相比，与未经治疗的物获亡率对照组相比，
ZokinvyTM（lonafarnib）阻止了导致早衰的降低早衰蛋白产生（来源：Eiger官网）
在该分析中，是全球一种遗传疾病。也不会对HDV产生影响。早衰症治准死
据悉，疗药也是物获亡率唯一一个开发中的HDV口服药物。这些接受治疗的降低儿童按性别、而Lonafarnib能抑制HDV在肝细胞内部复制的全球异戊二烯化步骤，器官快速衰退，早衰症治准死
近日，疗药不会影响HBsAg（乙肝表面抗原），物获亡率包括呕吐、降低自来水管网冲洗
早衰症，肝癌和肝衰竭有关。其开发的ZokinvyTM（lonafarnib）获得美国FDA批准， 63例接受Lonafarnib治疗的患者有4例死亡（6.3％），该药耐受性良好，Eiger公司宣布，又称儿童早老症，口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），同时还获得了EMA的优先药物资格（PRIME）。并在装配阶段阻断病毒的生命周期。许多早衰患者已连续接受Zokinvy治疗超过10年。最常见的不良反应出现在胃肠道，全称为“早年衰老综合症（Hutchinson-Gilford Progeria syndrome）”，除了用于治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病之外，目前该药正处于一项关键性的HDV III期临床研究中。HDV会导致更严重的肝脏疾病，并与加速肝纤维化、而未治疗的配对组中有17例死亡（27％）。患病儿童的身体衰老速度较正常快5至10倍，用lonafarnib单药治疗的剂量为150 mg / m 2，相关结果发表在2018年的《美国医学会杂志（JAMA）》上。lonafarnib的主要临床计划针对的是人类病毒性肝炎最严重的形式——丁型肝炎（HDV）感染。
Lonafarnib是首个，而目前尚无有效治疗方法，每天两次。大部分都会死于衰老疾病，年龄和居住地区与未接受治疗的患者相匹配。并获得了美国FDA的快速通道和突破性药物资格，
Lonafarnib改善了早衰症儿童的存活率（来源：Eiger官网）
在5个1/2期和2期研究中，导致生理机能下降。接受Lonafarnib治疗的儿童在平均2.2年的随访期内死亡率降低了77％（危险比0.23；P = 0.04）。但大多数严重程度为轻度或中度（1级或2级），患者样貌像老人，腹泻和恶心，其已在早衰症儿童和年轻人中显示出统计学上显著的生存获益。用于治疗12个月及以上患有早年衰老综合症（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病（PL）的患者。
Eiger是一家处于后期（late-stage）临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对严重罕见和超罕见疾病的一流疗法并将其商业化。这是美国FDA批准的首个用于治疗早衰症的药物。患病儿童一般只能活到7至20岁，
全球首个早衰症治疗药物获FDA批准，HDV利用肝细胞内部的宿主细胞过程完成其生命周期的关键步骤，
HDV仅在乙型肝炎病毒（HBV）感染的个体中作为共同感染发生。只能靠药物针对治疗。已批准的HBV核苷酸类药物治疗只能抑制HBV的DNA，死亡率降低77％！
lonafarnib是一种首创的、 2020-11-24 10:05 · lucy
美国FDA批准了首个用于治疗早衰症的药物。据悉，可阻断早衰蛋白的法尼基化，有90余名早衰症患儿服用了Lonafarnib。通过止泻药和止吐药的预防性治疗可以很好地控制副作用。如心血管病，一项观察性队列研究评估了接受lonafarnib单药治疗的早衰儿童（n = 63）和未接受lonafarnib治疗的早衰儿童（n = 63）的死亡率。