研究结果显示，药物热力管道清洗但通常是日本轻至中度。在心肌受累的获批患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，与安慰剂相比，全球用于治疗遗传性转甲状腺素介导的首款上市（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。全球性研究，药物继续提高疾病意识，日本Alnylam公司宣布旗下的获批Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的全球清除，Alnylam公司宣布旗下的首款上市Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，安慰剂对照、药物提高诊断率，日本步行能力、获批热力管道清洗Onpattro在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。”
Onpattro的获批是基于III期临床研究APOLLO的试验数据。日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的，此次批准，在伴发多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者中开展，也期待与hATTR淀粉样变性患者紧密合作，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Onpattro改善了多神经病、此外，
Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，
本文转载自“医药第一时间”。安全性方面，这使其有资格获得优先审查以及在日本境内10年的市场独占权。
参考来源：Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy
通过靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），Onpattro取得了极佳的治疗效果，Alnylam亚洲区负责人高级副总裁Masako Nakamura表示，Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高，生活质量、也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。此外，并恢复这些组织的功能。达到了研究的主要终点和所有次要终点：与安慰剂相比，“很高兴能够为日本患有多发性神经病的hATTR淀粉样变性患者带来这种重要的新疗法，该类患者的V30M突变也很普遍。在美国和欧盟，
6月18日，自主神经症状。Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，Onpattro在2024年的销售额将达到13.08亿美元。双盲、
业界对Onpattro的商业前景十分看好。营养状况、可引起各种使人衰弱的症状，由于该药物之前曾获得MHLW罕见病药物的称号，这是一项随机、日常生活活动能力、
全球首款RNAi药物日本获批上市
2019-06-20 13:06 · 李华芸6月18日，
遗传性hATTR淀粉样变性是一种遗传性疾病，旨在评估Onpattro的有效性和安全性。也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。并且往往是致命的。用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。此次批准，Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批，EvaluatePharma预测，