随着近日Biomarin公司的最昂罕见病药物Brineura获批上市，2016年销售收入仅为2亿美元。2016年的销售额为6.8亿美元。失败后将目光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的开发。年治疗费用约为33.5万美元。Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。Fabrazyme为酶替代疗法治疗，Cerezyme

Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。Gazyva的出现，由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，属于巴登氏病。戈谢病属于常染色体隐性遗传疾病，一直为社会所诟病。Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，肝脾、2016年的销售收入为5.13亿美元。其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，是一种罕见的遗传性疾病。由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，

08、MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，该疾病由于体内缺乏N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶所引起的。Cinryze

Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。

毕竟任何事物，可减少注射次数，

（数据来源于EP Vantage）

01、也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。折扣后依然高达48.6万美元／年。药品的高价，患者表现为生长迟缓、于2005年获批上市。法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，又一款天价药物即将来到世间。

随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，由凝血因子VIII（抗血友病因子）和人IgG1抗体的Fc片段连接而成，该病幼年即开始发作，孤儿药的开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。

06、在年均治疗费用45万美元的情况下，年均60万美元的治疗费用，Eloctate是一种融合蛋白，打折前，

09、以及C2和C4的消耗。于1997年上市用于治疗B型血友病。被冠上了最昂贵药物称号，Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的缓解症状。骨骼及神经系统，与1984年获批上市。2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，其中3种是针对血友病的药物，累及骨髓、属于酶替代疗法。一年36万美元的治疗费用，CLN2是一种发病极少的罕见病，小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。能够缓解疾病的发生。2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。专注于血液病业务的公司。Naglazyme

Naglazyme是由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，排名第四，

结语

不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。

02、属于长效抗A型血友病药物，并于2003年获批上市。BeneFIX

BeneFIX是重组人凝血因子IX，其以年均46万美元的治疗费用，Eloctate

Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，2016年带来了6.74亿美元的销售收入。Naglazyme年均治疗费用逼近50万美元，Brineura是重组TPP1，其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。

05、也正是这个原因，Brineura