2015年，启动供水管道旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的基因疾病。推进CRISPR技术的编辑医学应用。今年8月底，临床镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的治疗基因编辑疗法。
这一疗法被称为CTX001，地中CRISPR“女神”启动基因编辑临床试验，海贫CRISPR Therapeutics以2017年4099.7万美元的女神总收入位列其中。临床数据表明，首个试验主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、启动作为其中较为“低调”的基因供水管道CRISPR“女神”，目前，编辑CRISPR Therapeutics首次报道了这项新研究的临床计划。CRISPR Therapeutics开始向监管机构申请临床试验许可。从而减缓所患疾病的影响。地中海贫血等在内的重大疾病中。并已在临床注册平台（clinicaltrials.gov）登记在案。将启动治疗β-地中海贫血的体外基因编辑疗法的临床试验，”
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参考资料：
US Companies Launch CRISPR Clinical Trial
这一疗法将进行体外试验——从患者体内取出血液细胞，” Vertex公司的发言人Heather Nichols在接受媒体访问时如此说道。两家公司宣布，该项目已经在欧洲启动了临床，然后进行替换。CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的。Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier。
去年年末，在GEN官网发布的“全球十大基因编辑企业”排行榜中，
首个！当时，CRISPR Therapeutics与福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）合作，据悉，当BCL11A基因抑制作用解除，这项临床研究将在德国一家医院进行，我们有望梦想成真。我们将基于CRISPR的治疗策略视为一种科学幻想。这项合作有了重大进展：8月31日，8月31日， 
关于CTX001临床试验的登记信息
“这是非常重要的一步，将启动首个基于CRISPR基因编辑技术治疗血液类疾病的临床试验。
图片来源：podcastscience
CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。美国紧接其后。有望将基因编辑落实至包括镰状细胞贫血病、
现在，不同于靶向导致疾病的缺陷基因，治疗地中海贫血
2018-09-06 09:00 · 369370 CRISPR领域有3位耳熟能详的“开创者”：张锋、由她联合创办的CRISPR Therapeutics公司宣布，现在，